La riforma della legislazione farmaceutica europea si avvia a ridisegnare in profondità il sistema regolatorio dell’Unione, con l’obiettivo di accelerare l’accesso all’innovazione, rafforzare la competitività dell’industria europea e garantire una maggiore disponibilità dei medicinali per i pazienti. Un cambiamento che l’Agenzia europea per i medicinali definisce il più rilevante degli ultimi vent’anni e che è attualmente all’esame della Commissione Salute (Sant) del Parlamento europeo.
A fare il punto sullo stato dell’arte è stata la direttrice esecutiva dell’Ema, Emer Cooke, intervenuta davanti agli eurodeputati durante il tradizionale confronto annuale con la Commissione Salute. Un’occasione per presentare i risultati raggiunti dall’Agenzia nel 2025, ma soprattutto per illustrare la portata delle novità normative che l’Unione europea si prepara ad adottare.
Secondo Cooke, la riforma rappresenta un’opportunità storica per costruire un ecosistema farmaceutico più moderno, efficiente e capace di rispondere alle sfide poste dall’innovazione scientifica, dalla concorrenza internazionale e dalla crescente domanda di cure avanzate. Il nuovo quadro legislativo non agirà infatti in modo isolato, ma si integrerà con altri importanti strumenti europei già approvati o in fase di sviluppo, come il regolamento sull’Health Technology Assessment (Hta), il Biotech Act, il Critical Medicines Act, la revisione della normativa sui dispositivi medici e lo Spazio europeo dei dati sanitari (European Health Data Space).
Procedure regolatorie più rapide
Tra gli elementi più significativi della riforma vi è la volontà di rendere più rapide e meno onerose le procedure regolatorie. L’obiettivo dichiarato è ridurre la frammentazione normativa che oggi caratterizza il mercato europeo e offrire alle aziende farmaceutiche un contesto più prevedibile per lo sviluppo e l’autorizzazione dei medicinali. Un sistema più veloce dovrebbe, inoltre, consentire ai pazienti di accedere prima alle innovazioni terapeutiche, accorciando i tempi che separano la ricerca dalla disponibilità concreta dei farmaci.
Un altro pilastro del progetto riguarda il sostegno ai farmaci destinati a bisogni medici insoddisfatti. La Commissione europea e il Parlamento intendono, infatti, rafforzare gli incentivi per le aziende che investono in aree terapeutiche dove le opzioni di cura sono ancora limitate o assenti. Si punta così a favorire lo sviluppo di nuove terapie per patologie complesse, rare o particolarmente difficili da trattare.
Particolare attenzione viene poi riservata alla disponibilità dei medicinali nei diversi Stati membri. Le carenze di farmaci registrate negli ultimi anni hanno evidenziato la vulnerabilità delle catene d’approvvigionamento europee, rendendo necessarie nuove misure di monitoraggio e coordinamento. La riforma punta quindi a rafforzare la resilienza del sistema attraverso strumenti più avanzati di raccolta e analisi dei dati, con l’obiettivo di prevenire interruzioni nella fornitura dei medicinali considerati essenziali o critici.
Altro elemento centrale del nuovo impianto normativo riguarda la digitalizzazione. Lo sviluppo dello Spazio europeo dei dati sanitari dovrebbe permettere una condivisione più efficace delle informazioni cliniche e regolatorie tra autorità nazionali, organismi europei e operatori sanitari. Secondo l’Ema, l’utilizzo di grandi quantità di dati sanitari potrà migliorare sia la valutazione dei medicinali, sia il monitoraggio della loro sicurezza dopo l’immissione in commercio.
Le principali innovazioni previste
Nel suo intervento, Cooke ha evidenziato come l’Europa disponga già di una base scientifica particolarmente dinamica. Nel 2025 l’Ema ha raccomandato l’autorizzazione di 104 nuovi medicinali per uso umano, molti dei quali destinati a rispondere a esigenze terapeutiche ancora aperte. Tra le innovazioni citate figurano una terapia per il trattamento precoce dell’Alzheimer, un farmaco capace di rallentare la progressione del diabete di tipo 1 e una nuova opzione preventiva contro l’Hiv somministrabile soltanto due volte all’anno. Nel settore veterinario sono state inoltre formulate 30 raccomandazioni positive, il dato più elevato dalla nascita dell’Agenzia nel 1995.
La riforma va però ben oltre la semplice autorizzazione dei medicinali: una delle lezioni ereditate dalla pandemia, infatti, è la necessità di affrontare il percorso del farmaco in maniera integrata, dalla ricerca allo sviluppo clinico, fino all’accesso dei pazienti e al monitoraggio post-autorizzativo. In questa prospettiva la salute viene considerata sempre più come un investimento strategico per la crescita economica e la competitività.
Un ulteriore tema destinato a trovare spazio nella futura agenda regolatoria riguarda la salute delle donne. L’Ema, infatti, sta puntando a migliorare la rappresentanza femminile negli studi clinici, a raccogliere evidenze più solide sull’uso dei farmaci in gravidanza e allattamento e a promuovere approcci terapeutici differenziati. Anche l’impiego dei cosiddetti real world data viene considerato uno strumento fondamentale per colmare le lacune ancora esistenti nelle conoscenze scientifiche relative alla popolazione femminile.
In conclusione, per i farmacisti, gli operatori sanitari e l’industria, la riforma europea si tradurrà quindi in un cambiamento profondo delle regole del settore. Se il testo attualmente in discussione sarà approvato nella forma prevista, l’Unione disporrà di un quadro normativo più integrato, digitale e orientato all’innovazione, con l’ambizione di garantire ai cittadini europei un accesso più rapido ai nuovi trattamenti e una maggiore sicurezza nell’approvvigionamento dei medicinali. Un passaggio che l’Ema considera decisivo per mantenere l’Europa tra i protagonisti della ricerca e dello sviluppo farmaceutico globale.
